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技術(shù)編號：327677

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技術(shù)領(lǐng)域本發(fā)明涉及用于篩選能有效治療肌萎縮性側(cè)索硬化(ALS)的化合 物的體外模型。本發(fā)明也涉及基因治療載體和方法。背景技術(shù)神經(jīng)退行性疾病呈現(xiàn)了主要的公共健康問題。例如，肌萎縮性側(cè) 索硬化(ALS)是涉及運動神經(jīng)元選擇性滅絕的無情的進行性致死疾 病。關(guān)于ALS的進一步的情況能在Online Mendelian Inheritance in Man (OMIM)進入號#105400'和Rowland and Shneider (2001) Amyotrophic lateral sclerosis,TVew / MW...
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